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Bébés bulles : bientôt un espoir de traitement ?
27/07/2010 11:30:28
A
Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale.
ujourd’hui, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale.
Un peu d’espoir pour les bébés bulles. Un nouvel essai de thérapie génique, pour soigner ces enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires et les contraignant à vivre dans une bulle stérile dès la naissance, devrait débuter à l'automne.
Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale. Ces onze années ont permis aux chercheurs de perfectionner la thérapie, de comprendre et de tenter de s’affranchir des problèmes de toxicité rencontrés aux débuts de cette aventure. En écho à cette réussite, deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010. Ils concernent le DICS-X et le syndrome de Wiskott Aldrich. Le suivi de cette étude est publié le 22 juillet 2010 dans The New England Journal of Medicine.Ces travaux remarquables ont reçu le soutien de l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
Ce vecteur permet la pénétration du gène dans la cellule, son insertion au sein du génome et la production de la protéine défectueuse chez les enfants. Une fois cette étape réalisée, les cellules « corrigées » sont réinjectées au patient.
Pour intervenir ici, vous devez d'abord vous identifier, ou vous inscrire (gratuit).
Un peu d’espoir pour les bébés bulles. Un nouvel essai de thérapie génique, pour soigner ces enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires et les contraignant à vivre dans une bulle stérile dès la naissance, devrait débuter à l'automne.
Les "bébés bulle" ont 11 ans :
l’efficacité de la thérapie génique est démontrée. 11 ans déjà ! En mars 1999, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina et leurs équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes traitaient pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires.
L’efficacité de la thérapie génique est démontrée. 11 ans déjà !
Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale. Ces onze années ont permis aux chercheurs de perfectionner la thérapie, de comprendre et de tenter de s’affranchir des problèmes de toxicité rencontrés aux débuts de cette aventure. En écho à cette réussite, deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010. Ils concernent le DICS-X et le syndrome de Wiskott Aldrich. Le suivi de cette étude est publié le 22 juillet 2010 dans The New England Journal of Medicine.Ces travaux remarquables ont reçu le soutien de l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
Thérapie génique, comment ça marche ?
Cette thérapie génique consiste à insérer une copie normale du gène altéré dans l’organisme des enfants malades. Ce gène « médicament » est inséré en dehors de l’organisme (ex vivo) dans des cellules de l’enfant grâce à un « vecteur viral ».Ce vecteur permet la pénétration du gène dans la cellule, son insertion au sein du génome et la production de la protéine défectueuse chez les enfants. Une fois cette étape réalisée, les cellules « corrigées » sont réinjectées au patient.
Handicap Infos - source : communiqué de presse
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