Démarrage d’un essai de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich
Le traitement d’une maladie rare par thérapie génique...
La Food & Drug Administration (FDA) a donné son feu vert pour le démarrage
d’un essai clinique de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare, le
syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), aux Etats Unis. Généthon a réalisé les
essais pré-cliniques et fournira les lots de vecteurs-médicaments. Après sa mise
en oeuvre à Paris et à Londres, cet essai clinique va maintenant démarrer à
Boston. Il s’agit d’un des premiers essais cliniques internationaux pour le traitement
d’une maladie rare par thérapie génique.
Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non
lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, et le Children's Hospital de Boston
annonçaient leur partenariat pour la réalisation d'un essai clinique de thérapie génique
pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), un déficit immunitaire sévère qui provoque
la mort avant l’âge adulte.
Promoteur de l’essai européen réalisé en parallèle au Great
Ormond Street Hospital de Londres et à l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris (cf. CP du
24 février 2010), Généthon fournira aussi les lots de vecteurs-médicaments utilisés pour cet
essai aux Etats-Unis.
Au total, l’essai inclura quinze patients, soit cinq par site, qui seront
traités d'ici 2013-2014. Les sites de Londres et Paris ont déjà commencé à traiter des
patients. Réalisé simultanément à Londres, Paris et Boston, ce protocole représente une
collaboration unique permettant d'accélérer l'évaluation de nouvelles thérapies de pointe
pour des maladies rares.
L’essai clinique à Boston est financé par l’Institut National du Coeur, des Poumons et du
Sang - the National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI). Les principaux
investigateurs du Children's Hospital de Boston sont les Dr Sung-Yun Pai (hématooncologue),
Luigi Notarangelo, responsable du programme de recherche et de diagnostic
moléculaire sur les immunodéficiences primaires, et le Dr David Williams, responsable du
service hématologie et oncologie et directeur de la recherche translationnelle. Le
traitement des cellules des patients sera réalisé dans les locaux du centre Connell
O’Reilly au Dana-Farber Cancer Institute, en collaboration avec le Centre de Thérapie
Cellulaire de l’Ecole de Médecine de Harvard.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire rare se traduisant par
des hémorragies importantes dues à un faible taux de plaquettes et par de nombreuses
infections graves. La plupart des patients souffrent aussi d'un eczéma léger à sévère et
ont un risque plus élevé de développer des maladies auto-immunes et des cancers
comme les lymphomes.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire rare se traduisant par
des hémorragies importantes dues à un faible taux de plaquettes et par de nombreuses
infections graves. La plupart des patients souffrent aussi d'un eczéma léger à sévère et
ont un risque plus élevé de développer des maladies auto-immunes et des cancers
comme les lymphomes. L’essai clinique est l’aboutissement d'un programme de
recherche lancé en 2002 par l'équipe d'Anne Galy au laboratoire Généthon (Inserm
UMR951/Généthon, Université d'Evry Val d'Essonne, EPHE). La chercheuse a développé
une approche ex vivo en utilisant un vecteur lentiviral issu du VIH pour transférer des
gènes dans des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues de patient
souffrant du syndrome de Wiskott-Aldrich.
« Cette autorisation constitue une nouvelle étape clé pour le projet WAS initié depuis
2002 à Généthon par Anne Galy et son équipe. C’est aussi une reconnaissance
internationale de la qualité du travail de Généthon. Sans les dons du Téléthon, cet essai
de thérapie génique international ne pourrait exister », assure Laurence Tiennot-
Herment, Présidente de l'AFM et de Généthon.
« Nous sommes très heureux d’avoir obtenu l’autorisation de la FDA pour l'extension de
l'essai clinique WAS aux Etats-Unis. Ceci démontre, à nouveau, la capacité de Généthon
à porter ses projets de recherche jusqu’à la clinique en collaboration avec les meilleures
équipes cliniques du monde entier, au bénéfice des malades. Cette autorisation souligne
également notre forte expertise dans les domaines de la recherche translationnelle, de la
bioproduction, de la préparation et de la mise en œuvre d'essais cliniques » explique
Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.
« Au Children’s Hospital de Boston, nous sommes déterminés à utiliser des thérapies
cellulaires et moléculaires de pointe pour traiter des maladies dévastatrices chez l'enfant.
L'essai sur le WAS est particulièrement remarquable car il représente un effort continu de
collaboration transatlantique de la recherche scientifique et clinique en thérapie génique
et un énorme travail d'équipe multidisciplinaire au Children’s Hospital » confie Dr David
A. Williams, Investigateur principal de l'étude.
Handicap Infos - source : communiqué de presse
