Parue le 20/07/08 à 17:07DECOUVERTE
Les mystères de l'œil bientôt percés par la thérapie génique ?
29/04/2008 12:20:05
U
Deux équipes, l'une britannique et l'autre américaine, ont réussi à améliorer la vue de personnes malvoyantes atteintes de maladies génétiques.
ne thérapie génique expérimentale, testée sur un malvoyant, lui a permis de recouvrer la vue.
Deux équipes, l'une britannique et l'autre américaine, ont réussi à améliorer la vue de personnes malvoyantes atteintes de maladies génétiques. Cette première ouvre des perspectives dans d'autres domaines.
Une thérapie génique expérimentale, testée sur un malvoyant, lui a permis de recouvrer la vue. Ce traitement révolutionnaire apporte un espoir à des millions de personnes atteintes de maladies oculaires. Il s'agit d'une première mondiale réalisée par des scientifiques britanniques, consistant à pratiquer une injection unique au fond de l'œil, juste à derrière la rétine. Steven Howarth, 18 ans, de Bolton, était atteint d'un trouble oculaire rare, héréditaire, responsable de sa très mauvaise vue et qui l'empêchait de voir dans le noir. Son état s'est suffisamment amélioré après le traitement pour qu'il puisse circuler dans un "labyrinthe", dans des conditions proches de celles de l'éclairage urbain la nuit.
L'injection a été réalisée au fond de l'œil le plus atteint de M. Howarth, un œil avec lequel il n'y voyait presque pas, notamment dans une lumière faible. Avant le traitement, on l'a filmé avec son "bon" œil couvert alors qu'il tente de se frayer un chemin dans un labyrinthe à trois portes. Il ne cessait alors de se cogner dans les murs et de s'égarer. Six mois après avoir reçu l'injection, une deuxième vidéo permet d'apprécier ses progrès. On le voit se diriger en quelques secondes dans le même labyrinthe mal éclairé, sans incident. Steven Howarth est l'un des trois premiers patients à avoir testé cette thérapie, mise en place par des spécialistes du University College London (UCL) et du Moorfields Eye Hospital. Les deux autres patients, de 17 et 23 ans, n'ont subi, comme lui, aucun effet secondaire, mais ils n'ont pas connu d'amélioration, comme le soulignent les résultats publiés le 28 avril dans The New England Journal of Medicine.
Les résultats d'un essai analogue, réalisé par une équipe concurrente de l'université de Pennsylvanie aux Etats-Unis et qui a débuté huit mois après la thérapie britannique, sont publiés dans cette même revue. Trois patients, l'un de 19 ans et les deux autres de 26 ans, ont bénéficié d'une injection. Les examens oculaires font état d'une amélioration de leur vue. Robin Ali, professeur de génétique moléculaire humaine à l'Institut d'ophtalmologie de l'UCL, qui a dirigé l'étude britannique, est très enthousiaste. "Par souci de prudence, nous avons commencé par les cas les plus difficiles – avec des maladies à des stades avancés, en utilisant des doses faibles, et dans l'œil le plus atteint. Nous allons maintenant passer à des patients plus jeunes et en augmentant les doses. Nous devrions donc obtenir de meilleurs résultats", assure-t-il. Steven Howarth et les deux autres patients sont atteints depuis la naissance d'une amaurose congénitale de Leber, un trouble dégénératif dû à l'absence d'un seul gène, le RPE65, qui conduit à une cécité progressive. L'opération, effectuée par James Bainbridge, un ophtalmologue du Moorfields Eye Hospital, a consisté à injecter le gène sous sa forme normale dans le fond de l'œil, sous la rétine.
Une précision chirurgicale extrême était indispensable pour injecter la solution contenant les gènes normaux et soulever légèrement la rétine. La moindre erreur de manipulation aurait pu déchirer la rétine et priver le patient de la vue qui lui restait. Au dire du Pr Robin Ali, le traitement a non seulement enrayé la dégénérescence, mais a aussi amélioré la vue du patient, notamment à la périphérie de l'œil, zone intervenant dans la vision nocturne, la plus affectée dans l'amaurose de Leber. "Nous avons franchi une étape très importante. Cette expérience apporte la preuve de l'efficacité de la thérapie génique pour les maladies rétiniennes congénitales et ouvre des perspectives très prometteuses pour le traitement de toutes sortes de troubles oculaires", affirme-t-il. Cette avancée devrait ouvrir la voie à des traitements d'autres maladies, en particulier des troubles du sang et du système immunitaire.
Pour intervenir ici, vous devez d'abord vous identifier, ou vous inscrire (gratuit).
Deux équipes, l'une britannique et l'autre américaine, ont réussi à améliorer la vue de personnes malvoyantes atteintes de maladies génétiques. Cette première ouvre des perspectives dans d'autres domaines.
Une thérapie génique expérimentale, testée sur un malvoyant, lui a permis de recouvrer la vue. Ce traitement révolutionnaire apporte un espoir à des millions de personnes atteintes de maladies oculaires. Il s'agit d'une première mondiale réalisée par des scientifiques britanniques, consistant à pratiquer une injection unique au fond de l'œil, juste à derrière la rétine. Steven Howarth, 18 ans, de Bolton, était atteint d'un trouble oculaire rare, héréditaire, responsable de sa très mauvaise vue et qui l'empêchait de voir dans le noir. Son état s'est suffisamment amélioré après le traitement pour qu'il puisse circuler dans un "labyrinthe", dans des conditions proches de celles de l'éclairage urbain la nuit.
L'injection a été réalisée au fond de l'œil le plus atteint de M. Howarth, un œil avec lequel il n'y voyait presque pas, notamment dans une lumière faible. Avant le traitement, on l'a filmé avec son "bon" œil couvert alors qu'il tente de se frayer un chemin dans un labyrinthe à trois portes. Il ne cessait alors de se cogner dans les murs et de s'égarer. Six mois après avoir reçu l'injection, une deuxième vidéo permet d'apprécier ses progrès. On le voit se diriger en quelques secondes dans le même labyrinthe mal éclairé, sans incident. Steven Howarth est l'un des trois premiers patients à avoir testé cette thérapie, mise en place par des spécialistes du University College London (UCL) et du Moorfields Eye Hospital. Les deux autres patients, de 17 et 23 ans, n'ont subi, comme lui, aucun effet secondaire, mais ils n'ont pas connu d'amélioration, comme le soulignent les résultats publiés le 28 avril dans The New England Journal of Medicine.
Les résultats d'un essai analogue, réalisé par une équipe concurrente de l'université de Pennsylvanie aux Etats-Unis et qui a débuté huit mois après la thérapie britannique, sont publiés dans cette même revue. Trois patients, l'un de 19 ans et les deux autres de 26 ans, ont bénéficié d'une injection. Les examens oculaires font état d'une amélioration de leur vue. Robin Ali, professeur de génétique moléculaire humaine à l'Institut d'ophtalmologie de l'UCL, qui a dirigé l'étude britannique, est très enthousiaste. "Par souci de prudence, nous avons commencé par les cas les plus difficiles – avec des maladies à des stades avancés, en utilisant des doses faibles, et dans l'œil le plus atteint. Nous allons maintenant passer à des patients plus jeunes et en augmentant les doses. Nous devrions donc obtenir de meilleurs résultats", assure-t-il. Steven Howarth et les deux autres patients sont atteints depuis la naissance d'une amaurose congénitale de Leber, un trouble dégénératif dû à l'absence d'un seul gène, le RPE65, qui conduit à une cécité progressive. L'opération, effectuée par James Bainbridge, un ophtalmologue du Moorfields Eye Hospital, a consisté à injecter le gène sous sa forme normale dans le fond de l'œil, sous la rétine.
Une précision chirurgicale extrême était indispensable pour injecter la solution contenant les gènes normaux et soulever légèrement la rétine. La moindre erreur de manipulation aurait pu déchirer la rétine et priver le patient de la vue qui lui restait. Au dire du Pr Robin Ali, le traitement a non seulement enrayé la dégénérescence, mais a aussi amélioré la vue du patient, notamment à la périphérie de l'œil, zone intervenant dans la vision nocturne, la plus affectée dans l'amaurose de Leber. "Nous avons franchi une étape très importante. Cette expérience apporte la preuve de l'efficacité de la thérapie génique pour les maladies rétiniennes congénitales et ouvre des perspectives très prometteuses pour le traitement de toutes sortes de troubles oculaires", affirme-t-il. Cette avancée devrait ouvrir la voie à des traitements d'autres maladies, en particulier des troubles du sang et du système immunitaire.
Handicap Infos - source : Jeremy Laurance
Pour intervenir ici, vous devez d'abord vous identifier, ou vous inscrire (gratuit).