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Vendredi 21 septembre 2018

 


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CARDIOVASCULAIRE | article publié le, 30/07/08 0 réaction 


De l'espoir pour le traitement de l’ataxie de Friedreich

Première autorisation de mise sur le marché pour un traitement de l’ataxie de Friedreich.

Première autorisation de mise sur le marché pour un traitement de l’ataxie de Friedreich.

Santhera Pharmaceuticals, une compagnie pharmaceutique suisse spécialisée dans le traitement des maladies neuromusculaires, a annoncé récemment que Santé Canada avait approuvé avec conditions le SNT-MC17/ l’idébénone pour le traitement de l’ataxie de Friedreich. La décision de Santé Canada s’avère la première autorisation de mise sur le marché de tout type de traitement de l’ataxie de Friedreich.

Le nouveau médicament sera commercialisé au Canada sous le nom Catena® vers la fin du mois d’octobre 2008.

Selon des études cliniques soumises à Santé Canada dans le cadre du processus d’approbation, Catena a entraîné des améliorations statistiquement et cliniquement significatives chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich, mesurées notamment par le résultat de l’exécution des activités quotidiennes et les fonctions cardiaques et neurologiques.

On estime que le médicament augmente l’alimentation en énergie des cellules de l’organisme et qu’il possède des propriétés antioxydantes tout en pouvait protéger les cellules de l’organisme qui sont endommagées par la maladie.

L’étiquetage approuvé du produit prévoit le traitement des symptômes de l’ataxie de Friedreich. Deux doses sont approuvées: une dose de départ de 450 mg par jour pour les patients dont le poids corporel est inférieur ou égal à 45 kg et une dose de 900 mg par jour pour les patients dont le poids corporel est supérieur 45 kg; les médecins traitants sont autorisés à augmenter ces doses, au besoin, jusqu’à 1 350 mg par jour pour les patients dont le poids corporel est inférieur ou égal à 45 kg et jusqu’à 2 250 mg par jour pour les patients dont le poids corporel est supérieur à 45 kg. Conformément aux conditions de l’avis de conformité conditionnelle, Santhera a accepté de soumettre d’autres données provenant des essais cliniques de la phase III en cours aux États-Unis afin de confirmer l’efficacité du médicament.

«Pour la première fois, les médecins pourront offrir aux patients un médicament approuvé, sécuritaire et efficace afin de traiter leur maladie dévastatrice» a indiqué Klaus Schollmeier, chef de la direction de Santhera. «L’autorisation canadienne fournit d’excellentes assises à l’établissement d’une plateforme médicale et de commercialisation en Amérique du Nord pour le traitement des maladies neuromusculaires rares en général et pour l’ataxie de Friedreich en particulier, a commenté MJ Roach, vice-président, ventes et marketing, et directeur général de Santhera pour l’Amérique du Nord. Le marché canadien fournira aussi de précieuses données pour le lancement du produit aux États-Unis, une fois les essais cliniques terminés et le produit approuvé. Nous nous réjouissons à l’idée de travailler avec les médecins du Canada qui prescriront Catena aux personnes atteintes d’ataxie de Friedreich.»

Mise à jour sur l’essai clinique de phase III en cours

Aux États-Unis, l’essai clinique de phase III IONA (Idebenone effects On Neurological ICARS Assessments) compte déjà 41 patients recrutés. En vertu d’une procédure d’évaluation spéciale de protocole, le recrutement d’au moins 51 patients a été convenu avec la Food and Drug Administration des États-Unis. Toutefois, davantage de patients peuvent être recrutés selon les disponibilités. Étant donné les perspectives actuelles quant à la disponibilité des patients, Santhera et ses chercheurs cliniques américains estiment que l’étude finale comptera entre 60 et 65 patients.

NB : Santhera Pharmaceuticals (SWX : SANN), a annoncé que le Comité pour les produits pharmaceutiques pour l'usage humain (CHMP) de l'agence européenne de médecine (EMEA) a officieusement informé Santhera qu'il ne soutiendrait pas la demande d'autorisation de vente (MAA) de SNT-MC17/idebenone pour traiter des patients touchés par l'ataxie de Friedreich.

Le Comité (CHMP) ne peut pas approuver le médicament avant que des données d'un programme clinique avancé de la phase III en Europe et aux Etats-Unis soient soumises.

À propos de l’ataxie de Friedreich :
Rare et grave, l’ataxie de Friedreich est une maladie neuromusculaire héréditaire qui entraîne la dégénérescence du système nerveux et des tissus musculaires chez l’être humain. Cette maladie conduit à la perte du contrôle des muscles, à des mouvements sans coordination, à l’atrophie musculaire et à l’épaississement des parois cardiaques, ce qui réduit la longévité dans la plupart des cas. L’ataxie de Friedreich touche les hommes et les femmes de race blanche dans une proportion égale, et l’on estime qu’environ 20 000 personnes souffrent de cette maladie en Amérique du Nord et en Europe. L’espérance de vie moyenne pour les personnes atteintes d’ataxie de Friedreich se limite de 35 à 50 ans.

La maladie résulte d’un défaut génétique dans le gène codant pour le frataxin. Les niveaux réduits de cette protéine entraînent en définitive une baisse de production d’énergie des mitochondries, les centres de production d’énergie des cellules, ainsi qu’un stress oxydatif élevé. Les tissus ayant les plus importants besoins en énergie, particulièrement les tissus nerveux et cardiaques, sont les premiers touchés par la carence en frataxin. Par conséquent, cela entraîne des changements pathologiques dans l’anatomie et les fonctions musculaires du cœur, ainsi que la perte de cellules nerveuses.



© Handicap Infos - source : canoe.ca


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